雑感、その他

今回は、前回のテーマの続編です。細胞内抗体医薬に関するアプローチには、以下のものがあります（再掲）。 細胞膜透過ペプチド（CPP）を使って、抗体を、細胞内に届ける 高分子ミセルを使って、抗体医薬を細胞内に届ける CPP...

先日、アルツハイマー病に関する、現在進行中の抗体医薬は、あくまで、神経細胞膜の外に蓄積するアミロイドβプロトフィブリルや、細胞外タウが標的であって、神経細胞内にある異常タンパクを標的にはしていない、ということを知りました。ですので、今回の...

『巨大分子のため，細胞内に構造・機能を保持したまま取り込まれるのは難しい』、あるいはもっと簡単に『抗体は細胞内に入れない』と、いろいろな資料に書いてあることは、先のブログでも触れました。参考資料（１）にも、抗体は巨大タンパク質なので細胞内...

以前、レカネマブに関するブログで、私の疑問について、以下の２点を掲げました。 　（１）抗体は高分子なので、脳内に入らないのでは？　（２）脳内でこの抗体はどういう働きをしているの？ 実は、もう１点、疑問があったのですが、私の無知...

アルツハイマー型認知症に対するレカネマブなど、脳の病気に関係する抗体医薬が目立つようになってきました。しかし、静脈から点滴で投与した抗体医薬の分量の約0.1%から0.5%しか、脳に入っていかないそうです。これって逆に言えば、脳に対する抗体...

アルツハイマー型認知症の薬として、エーザイとアメリカのバイオジェンの「レカネマブ」が、2023年1月にFDAによって迅速承認されたこと（資料（１））は記憶に新しいと思います。そして2023年6月10日、完全承認に向けて動き出しました（参考...

いろいろなメディアで、mRNA（メッセンジャーRNA）は「遺伝子のコピー」だと、記述されています（例：資料（１））。はたして、mRNAは「遺伝子のコピー」なのでしょうか？（ここでは、mRNAは、ヒトなどの真核生物のmRNAを指すものとしま...

今回は、mRNA、あるいは、mRNAのタンパク質のコード領域（cording region）のことを、「遺伝情報」とか「遺伝子」とか「Gene」とか、呼んでいる研究者がおられます。また、mRNAのコードからタンパク質が作られることを「遺伝...

これまで、mRNA、miRNAをテーマに取り上げてきていますので、siRNAをテーマにしないわけにも行かないと思います。ということで、今回は、siRNAをテーマにしたいと思います。ただし、ヒトなどの哺乳類の細胞にはsiRNA（内在性のsiRNA）は無いので、、その点がmRNAやmiRNAと大きく異なる点であります。

遺伝子治療について勉強しましたので、今回はそれをテーマにしたいと思います。以下は、私が勉強した内容です（間違っている箇所があったらごめんなさい）。